El 'Estudio multicéntrico fase 2 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda B CD19+ en recaída o refractaria' está financiado por el ISCIII con 1,7 millones de euros, en el marco de la convocatoria de Investigación Clínica Independiente (ICI) de la Acción Estratégica en Salud (AES). El centro que coordina su desarrollo es el Hospital Sant Joan de Deu y la investigadora principal es Susana Rives Sola. 

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) pediátrica puede curarse en el 80-90% de los pacientes, pero el pronóstico en caso de recaída es malo. Antes de la inmunoterapia, los pacientes con una segunda recaída o que recaían después de un trasplante, tenían una probabilidad de supervivencia a largo plazo <10-20%. La inmunoterapia, en particular las células CAR-T, han revolucionado el tratamiento de la LLA R/R recidivante/refractaria, con una importante mejora de los resultados.

A pesar del elevado número de ensayos clínicos con células T CAR, sólo 2 productos han sido aprobados en Europa para pacientes con LLA R/R: 1) Tisagenlecleucel, un CART19 comercial para pediatría y adultos <26 años y 2) ARI-0001, un CART19 académico desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona (HCB), aprobado en Exención Hospitalaria por la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS) para adultos >25 años. Esta aprobación fue impulsada por los buenos resultados obtenidos con ARI-0001 en un ensayo clínico que incluyó pacientes pediátricos y adultos con neoplasias de células B tratados en el HCB y en el Hospital Sant Joan de Déu.

Los resultados en los 11 niños tratados en este ensayo de fase I fueron mejores que en adultos, y similares a los obtenidos con tisagenlecleucel. Además, la dosificación fraccionada de las células de ARI-0001 permitió mejorar el perfil de seguridad. El objetivo de este nuevo ensayo (Ped-CART19-BE-02) es probar la eficacia de las células ARI-0001 en pacientes pediátricos en el contexto de un estudio multicéntrico de fase II en toda España. Este ensayo clínico plantea expandir este programa de terapia celular a 4 nuevas instituciones de diferentes regiones españolas.

Este proyecto combina aspectos relevantes:

- Investigación clínica con tratamientos de terapia avanzada que incluye la terapia celular y terapia génica. - - Investigación sobre un producto (ARI-0001) clasificado como medicamento huérfano y que se ha desarrollado sin interés comercial.
- Investigación en población pediátrica, habitualmente infrarrepresentada en los ensayos clínicos.
- Ensayo clínico encaminado a determinar ́eficacia y seguridad en niños, con características diferenciadas respecto a los adultos

En definitiva, la terapia celular con ARI-0001 que propone este eswtudio financiado por el ISCIII es un ejemplo claro de medicina traslacional y de innovación tecnológica, que ofrece soluciones viables a pacientes con limitadas alternativas terapéuticas, como son los pacientes con leucemia linfoblástica aguda refractaria o en recaída avanzada (LLA R/R).